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THERAPEUTIC FOCUS

聚焦肾脏病

肾脏病在无声中“吞噬”患者肾功能

多数患者在确诊时已发生不可逆的损伤

对于进展至终末期的患者,透析可以维持生命,但无法恢复健康

7.9亿

全球CKD患者数量(2024年)

1.23亿

中国CKD患者数量(2024年)

No.3

全球最常见慢性病

<5%

患者疾病知晓率

透析患者面临治疗挑战

透析通过体外循环过滤血液中的代谢废物和多余水分,部分替代了肾脏的滤过功能。但肾脏的内分泌功能(如促红细胞生成素的分泌)和矿物质代谢调节无法完全被透析替代—透析患者需要依赖额外的药物治疗来管理多种持续性并发症

高磷血症

高磷血症是慢性肾脏病患者的重要并发症之一。血磷水平过高可导致甲状旁腺功能亢进、肾性骨病、血管钙化等多种并发症,是增加患者心血管事件和全因死亡的独立危险因素。血磷每升高 1 mg/dL,全因死亡风险独立增加 27%。

肾性贫血

肾脏是人体促红细胞生成素(EPO)的主要来源。当肾功能丧失,EPO分泌急剧下降,导致持续性贫血,并出现疲劳、运动耐力降低等症状,并独立增加心血管不良事件风险。

继发性甲状旁腺功能亢进

继发性甲状旁腺功能亢进(SHPT)是慢性肾脏病-矿物质与骨异常(CKD-MBD)的核心表现,由肾功能下降引起的血磷水平升高、活性维生素D减少及FGF23-Klotho轴紊乱所驱动,导致PTH持续升高及甲状旁腺增生及肾性骨病。

从源头延缓肾脏病进展

慢性肾脏病的进展通常由糖尿病肾病、IgA肾病、局灶节段性肾小球硬化等原发或继发性肾脏病驱动。这些疾病会持续损伤肾脏结构,导致肾功能在数年至数十年间发生不可逆的下降。尽管现有的治疗方法可以减缓疾病的进展速度,但对多数患者而言,目前仍缺乏能够真正阻断疾病进程的靶向药物

糖尿病肾病

约40%的糖尿病患者会发展出糖尿病肾病(DKD),是终末期肾病的主要来源。 近年来SGLT2抑制剂和非甾体MRA在延缓肾功能下降方面取得了重要进展,但在优化治疗方案下,仍有相当比例的患者持续进展,提示现有药物未能完全覆盖DKD的复杂致病通路,仍存在巨大未被满足的需求。

IgA肾病

IgA肾病是全球最常见的原发性肾小球疾病之一,在东亚地区尤为高发,占中国原发性肾小球肾炎的近半数。确诊后20–40%的患者在10–20年内进展至肾衰竭。IgA肾病的发病机制被认为由IgA免疫复合物在肾小球系膜区持续沉积,激活补体,引发炎症与纤维化。

FSGS

局灶节段性肾小球硬化(FSGS)是一种临床病理综合征,主要表现为累及部分肾小球和毛细血管袢的硬化性病变。根据病因,FSGS可分为原发性、继发性、遗传性和原因不明四种类型。临床表现为蛋白尿,伴或不伴血尿,以及不同程度的肾功能受累,约50%的患者在5-10年间进展至终末期肾脏病。发病机制尚不明确,目前 FDA 仅批准一款用于 FSGS 治疗的药物。

ADPKD

常染色体显性多囊肾病(ADPKD)是最常见的单基因遗传性肾病之一,也是成人肾衰竭的重要病因,约占全球肾衰竭患者的 5%–10%,并常被列为成人肾衰竭第四大病因。ADPKD 多在成年期出现双肾多发囊肿,随年龄增长,囊肿扩张和总肾体积增加可逐渐破坏肾脏结构并导致肾功能下降。

Alport综合征

Alport综合征(AS)是由COL4A3 / COL4A4 / COL4A5致病变异导致的IV型胶原相关遗传性肾小球病,是重要的遗传性慢性肾病及肾衰竭病因。患者多以持续性血尿起病,可逐步进展为蛋白尿及肾功能下降,部分患者合并感音神经性听力下降及眼部异常。疾病进展受遗传方式(X连锁、常染色体隐性或显性)、基因型及早期治疗影响。

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